十年前，一家叫做先进细胞技术（ACT）的生物技术新创公司开始尝试用人类胚胎干细胞来创建视网膜细胞。由于这种新发现的细胞类型可以同时自我补充，又能够分化成体内任何类型的细胞，它被视为一种替代组织的理想来源。今年，这项研究花费了2000万美元资金后，该公司将开始第一次人体治疗试验。前不久，ACT获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，开始对与衰老相关的黄斑变性进行实验性治疗的临床试验，这种疾病是引起60岁以上老年人失明的最常见原因。

　　这仅仅是第三项FDA批准的胚胎干细胞治疗的临床试验。去年秋天，ACT获得批准在一种与黄斑变性有关的罕见的遗传性障碍病人身上测试类似的治疗，也是在去年，第二家公司杰龙（Geron）开始测试脊髓损伤的细胞治疗。然而，由于黄斑变性是如此普遍 —— 大约1700万美国人患有这种疾病 —— ACT的新疗法对患者健康有着最大的潜在影响。现在还没有任何针对所谓的“干性黄斑变性”的治疗，这种类型占黄斑变性病例的90%。

　　“如果你能在早期干预并保护视力，那就是一项重大成就，”雷蒙德·伦德（Raymond Lund）说，他是俄勒冈健康科学大学（Oregon Health Sciences University）凯西眼科研究所的研究员，执导了这项研究的部分动物实验。

　　ACT的治疗取代了一种类型的视网膜细胞，叫做视网膜色素上皮细胞，那种细胞在病程初期就开始恶化，它们帮助支持光感受器，将环境中的光信号转化成大脑处理的电信号。没有健康的视网膜色素上皮细胞，光感受器开始衰弱并死亡，造成视力丧失。

　　要创建这样的细胞，ACT的研究人员们培育了大量胚胎干细胞，然后，将其分化成视网膜色素上皮细胞，这个过程需要大约4至5个月。然后，这些细胞被注射到眼睛里。在老鼠身上进行的类似视网膜变性试验表明，这些细胞可以减缓恶化并改善视力。“细胞最终停留在眼睛的后面，理应如此，从而能够保持视觉，”伦德说。

　　对12例病人进行的临床试验将首先评估注入细胞是否安全，临床医师们也将测试诸如病人的视力敏锐度、眼睛的电功能（相当于视网膜心电图）等指标。

　　“我真的很兴奋，ACT是眼部疾病使用胚胎干细胞的开拓者，这是一件伟大的事情，”托马斯·热合（Thomas Reh）说，他是华盛顿大学神经生物学和行为学主任，并没有参与这项研究，也不与ACT有任何关联。

　　在获取开始人体试验批准时，ACT和杰龙都面临了巨大的障碍。因为他们的疗法是在美国进行的首次测试，FDA要求全面安全检测，以证明这些细胞一旦植入，不会以意外的方式表现。例如，注射到小鼠体内时，未分化的干细胞 —— 尚未发展成一种特定组织类型 —— 可能会形成一种类型的肿瘤，称为畸胎瘤（teratoma）。但ACT的首席科学官罗伯特·兰扎（Robert Lanza）强调，该疗法只会使用已经分化的细胞。公司先后进行了广泛的测试，以表明在其最终产品中已经清除了未分化的细胞。

　　兰扎补充说，眼睛是测试胚胎干细胞疗法的理想地方。“我们使用少量的细胞，进入眼睛局部区域，”他说。“不像人体任何其他部位，你可以实时对眼部进行观察，看看发生了什么新鲜事。”

　　一些问题有待回答，其中包括这些细胞将如何在患病的眼睛中生存。越来越多的证据表明，黄斑变性部分是由于免疫缺陷，一些病人带有视网膜炎症的病症，这可能使植入细胞更难以扎根。“这是动物模型实验未能仔细观察到的，”热合说。

　　目前尚不清楚的是，如果植入细胞存活了，它们是推迟还是防止了进一步的视力减退，或者真正改善了视力。视网膜色素上皮细胞移植并不能取代失去的光敏细胞，但它们可以帮助受损的光敏细胞更好地起作用，从而增强视力。