细胞重新编程以治疗疾病


  2007年京都大学研究者发表研究成果“将皮肤细胞成功转化为诱导多能干细胞(induced pluripotent cells,iPS细胞)”仅仅数月后,雅各布·汉纳(Jacob Hanna)就将这种新型的细胞应用于镰刀形贫血小鼠模型的治疗研究中。镰刀形贫血是一种遗传缺陷疾病,会导致骨髓仅能生成有缺陷的红细胞。作为白头研究所的科学家,汉纳首先从患病小鼠身上取下皮肤细胞,然后对其进行重新编程处理使其成为iPS细胞(一种与胚胎干细胞特征相似,在体内能够转化为任何细胞类型的细胞)。接着,他修正这些iPS细胞的镰刀形贫血遗传缺陷,并刺激它们分化发育成能够制造小鼠红细胞的骨髓干细胞。最后,这些健康的骨髓干细胞重新移植入小鼠体内,其体内免疫系统也认同这些移植细胞是小鼠自身的组织,并未对它们产生免疫排斥反应。而接受了移植的小鼠也因此能够依靠自身的造血系统产生健康的红细胞。

  波士顿儿童医院干细胞移植项目的负责人、哈佛医学院教授的乔治·戴利(George Daley)认为,汉纳的研究成果可以说是iPS研究的一个转折点,“是使用小鼠模型进行人类疾病研究的完美案例,同时真实展示了iPS细胞的(研究与应用)潜力。”

  但是,在iPS细胞真正能用于人类临床疾病治疗前,为避免副作用并提高皮肤细胞向iPS细胞转化效率,还有许多工作要做。汉纳现在正在致力于模拟细胞重新编程的过程,理解这一过程中到底发生了什么,同时他也正在寻找一种新的、更容易分化为成熟细胞的人类干细胞。